한 번의 CTX310 주사, 1년 뒤 LDL 53% 낮아

실험적 유전자 편집 치료제 CTX310을 최고 용량으로 맞은 참가자들에서 LDL 콜레스테롤이 투여 전보다 53% 낮은 수준으로 1년 뒤에도 유지됐어요. 한 번의 정맥주사 후 나타난 변화라는 점이 이번 초기 임상시험의 핵심이에요. 다만 이 수치는 15명 전체 평균이 아니라 최고 용량을 받은 일부 참가자의 결과예요.

CTX310은 간에서 작동하는 ANGPTL3 유전자를 표적으로 하는 CRISPR-Cas9 치료제예요. CRISPR-Cas9은 특정 유전자를 겨냥해 편집하는 기술이고, 이 치료제는 아직 승인된 약이 아니라 초기 임상 단계에 있어요. 용량을 높여 가며 진행한 이 시험에는 성인 15명이 참여했고, 대부분은 스타틴이나 에제티미브를 복용 중이었어요. 참가자의 40%는 PCSK9 억제제도 함께 투여받았어요.

이번 시험의 1차 목표는 안전성이었고, LDL 변화는 2차 평가항목이었어요. 심장마비나 뇌졸중 발생은 측정하지 않았기 때문에, LDL 감소가 이런 사건을 얼마나 줄이는지는 더 큰 장기 임상시험에서 살펴봐야 해요. CRISPR Therapeutics는 0.8mg/kg 고정 용량으로 1b상 임상시험에 들어갔어요.